Primera terapia génica para niños aprobado en Europa

Strimvelis y se llama tratamiento de terapia génica primera del mundo para los niños ha sido aceptado por la Comisión Europea. Strimvelis tratan inmunodeficiencia combinada severa (ADA-SCID) es una enfermedad rara que puede ser fatal en un corto período de tiempo las notas afectadas descubiertos.

Los bebés enfermedad deja casi sin defensa contra virus y bacterias, y está estrechamente relacionada con la enfermedad o la enfermedad SCID X "niño de la esfera". La enfermedad fue llamada así debido a un paciente joven en los EE.UU., que vivía dentro de un escudo de plástico.

Lo que hace que el nuevo tratamiento sea especial es que es la primera vez que un tratamiento comercial utiliza técnicas de reparación para curar una enfermedad genética. Debido al éxito de los ensayos clínicos de fase, el tratamiento está aprobado en Europa.

ADA-SCID es causada por un gen defectuoso heredado de ambos padres y afecta a alrededor de 15 pacientes europeos por año. Detiene la producción del gen defectuoso de proteínas, la adenosina desaminasa (ADA), que es necesaria para producir glóbulos blancos llamados linfocitos. La enfermedad a menudo es fatal, el niño morirá no alcanzar el primer aniversario.

La enfermedad se trata en la actualidad con un trasplante de médula ósea o una terapia de reemplazo enzimático procedimiento permanente es arriesgado y costoso. Si Strimvelis, las células madre se retiran de la médula ósea del paciente, corregida en un tubo de ensayo (el gen defectuoso se sustituye), y luego devueltos al cuerpo.

"Si usted quiere tratar de forma permanente una enfermedad, es necesario insertar genes en células madre", dijo el pediatra Maria Grazia-Roncarolo de la Universidad de Stanford. Roncarolo era jefe de equipo que probó inicialmente el tratamiento Strimvelis.

"Este es el comienzo de un nuevo capítulo en el tratamiento de enfermedades genéticas raras y esperar que este enfoque terapéutico puede ser utilizado en el futuro para ayudar a otros pacientes con enfermedades raras", dijo Martin Andrews, jefe de Enfermedades Raras de GlaxoSmithKline (GSK) - la empresa responsable del tratamiento.

Este método de tratamiento tiene el potencial de ser muy beneficioso para la ciencia médica.

De los 18 niños tratados con Strimvelis en los ensayos clínicos, los investigadores encontraron una tasa de supervivencia del 100%. Lo que sugiere que el tratamiento puede reemplazar Strimvelis de hecho, los genes defectuosos sin efectos secundarios adversos en los niños.

"No me atrevo a llamar a un cura, pero no hay ninguna razón para que nosotros creamos que no va a durar", dijo el director de GSK en el desarrollo de la terapia génica, Sven Kili.

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